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最新!台灣省罕有病特別藥品會談成果公示

宣布時光:2020-06-05 12:00:00   點擊率:481   通信員 : 台灣長典醫藥

 

6月2日,台灣省醫保局官網上公示了2個罕有病特別藥品的會談成果,賽諾菲的阿糖苷酶α(商品名:美爾贊)和阿加糖酶β(商品名:法布贊)入圍。本次會談自2020年4月30日收回告訴,5月21日會談,6月2日頒布成果,共用時1月不足。會談成果公示期爲2020年6月2日起到2020年6月10日止。



客歲歲尾,台灣省公布了《關于樹立台灣省罕有病用藥保證機制的告訴》,告訴中明白了省醫保局依照“專家論證、價錢會談、動態調劑”的準繩,依據省罕有病用藥專家委員會推舉的罕有病藥品,聯合省經濟社會發展程度、罕有病用藥保證基金節余等情形,組織展開罕有病用藥會談。


保證對象爲:初次確診時,已取得台灣省已取得台灣省戶籍滿5年的我省根本醫療保險參保人員;年紀不滿5周歲,台灣省戶籍,其生怙恃一方取得我省戶籍滿5年的我省根本醫療保險參保人員。


在費用保證上,罕有病患者在指定醫治病院救治時,付出小我自付部門,其他費用由醫保經辦機構與指定醫治病院直接結算。罕有病藥品不計入指定醫治病院醫保總額預算治理和藥占比考察規模。



上述兩個會談藥品分屬龐貝氏、法布雷疾病醫治範疇的特別藥品,爲國際患者的醫治帶來了願望。



美而贊


美而贊是賽諾菲的一款醫治龐貝氏的殊效藥,該藥2007年初次在美國上市,2016歲尾獲國度食物藥品監視治理總局(CFDA)同意用于龐貝病患者的醫治。


龐貝病是一種由酸性α-葡萄糖苷酶缺少惹起的一種常染色體隱性遺傳疾病,依據症狀和體征的產生時光普通分爲嬰兒型和兒童及成人型,其重生兒病發率僅爲1/40000,因為對診斷技術請求極高,且病發率低下,招致臨床診斷艱苦。國際上的均勻診斷時光長達7-10年。關於嬰兒型龐貝病,多半患者在確診後一兩年內滅亡。


龐貝病會形成患者的肌肉、心肌、骨骼肌和呼吸肌嚴重、且弗成逆轉的受損,當同齡的孩子曾經可以奔馳騰躍之時,龐貝病患者卻只能以輪椅爲生,依附呼吸機幫助生計,且無可防止的走向滅亡,令患者及家人苦楚萬分。



法布贊


法布贊是一款醫治法布雷疾病的殊效藥,于2019年12月底獲國度藥品監視治理局同意用于被確診爲法布雷病患者的歷久酶替換療法,實用于成人、8歲及以上的兒童和青少年。這是國際首個獲批的法布雷病殊效藥。今朝,法布贊已在歐美等多個國度和地域上市。


法布雷病(也叫法布裏病)是一種罕有的X染色體伴性遺傳的溶酶體貯積病,患者經常湧現如四肢舉動炙烤般的痛苦悲傷,短則連續數分鍾,長則很多天之久,有時重復湧現,嚴重時沒法正常生涯,並對腎、心髒、腦、神經等各器官發生嚴重傷害形成病變,如得不到有用醫治將嚴重威逼性命。這類疾病症狀常常湧現在患者兒童至青少年時代。另外,男性患者臨床症狀重于女性患者,男性患者均勻生計期較對比人群延長20年,女性患者則延長約10年。據統計,我國約有跨越300名法布雷確診患者。